Новая стратегия одобрения противоопухолевых препаратов

Новая стратегия одобрения противоопухолевых препаратов

The U.S. Food and Drug Administration (FDA) одобрила в конце мая 2017 года противоопухолевый препарат для лечения любой опухоли со специфическими генетическими характеристиками. Это первый случай в истории FDA когда препарат одобряется не на основании типа опухоли и ее локализации. 

О препарате пембролизумаб

• Препарат пембролизумаб показан для лечения взрослых и педиатрических пациентов с нерезектабельным или метастатическим солидным раком, имеющим маркер microsatellite instability-high (MSI-H) или mismatch repair deficient (dMMR). Речь идет о пациентах с солидным раком, у которых наблюдается прогрессия заболевания, несмотря на лечение и у больных с колоректальным раком, у которых не отмечается ответ на терапию некоторыми химиотерапевтическими агентами. 
• MSI-H и dMMR опухоли характеризуются аномалиями, которые влияют на репарацию ДНК внутри клетки. Опухоли с данным типом биомаркера в основном поражают эндометрий, колоректальный тракт (примерно 5% пациентов с метастатическим колоректальным раком имеют MSI-H или dMMR опухоль), реже молочную железу, предстательную железу, мочевой пузырь, щитовидную железу. 
• Пембролизумаб блокирует PD-1 (белок программируемой гибели клеток, который представлен в иммунных клетках и некоторых опухолевых клетках).  

Исследования по изучению эффективности и безопасности

• Эффективность и безопасность препарата были изучены на популяции пациентов с MSI-H или dMMR солидным раком в пяти неконтролируемых исследованиях. Среди 149 включенных в анализ пациентов были диагностированы 15 типов опухолей. Наиболее часто встречались колоректальный рак, рак эндометрия и другие гастроинтестинальные опухоли. 
• Эффективность лечения определялась по частоте ответа на терапию и продолжительности ответа. Согласно результатам исследований, из 149 больных, получавших пембролизумаб, у 39,5% отмечен полный или частичный ответ на терапию. У 78% больных, ответивших на терапию, длительность ответа составила 6 месяцев или более. 

Безопасность

• Самыми частыми нежелательными явлениями терапии являлись усталость, кожный зуд, диарея, снижение аппетита, сыпь, повышение температуры тела, кашель, одышка, мышечно-скелетная боль, запор и тошнота. 
• Помимо этого, пембролизумаб может стать причиной иммуноопосредованных реакций, включая воспаление здоровых органов — пневмонии, колита, гепатита, эндокринопатии и нефрита. Также сообщается об осложнениях и смертельных исходах, ассоциированных с трансплантацией аллогенных гемопоэтических клеток после использования пембролизумаба.

Источник: FDA News Release. May 23, 2017. 

(Why?)

Published at Mon, 07 Aug 2017 05:00:00 +0000