На каком этапе находится коммерциализация генной терапии в Европе?

На каком этапе находится коммерциализация генной терапии в Европе?

Актуальность

После
многих лет научных исследований, все
реальнее видится коммерческое развитие
генной терапии в европейских странах.
Несмотря на то, что некоторые генные
препараты уже одобрены в Европе, одобрение
и начало применение, а также доступная
цена не являются равнозначными понятиями.

На
настоящий момент, европейские регуляторные
органы одобрили 3 препарата для генной
терапии — Глибера, Имлигик и Стримвелис.
Рассмотрим каждый из них более подробно.

Глибера

• Глибера
  (алипоген типарвовек) был одобрен в 2012
  года для лечения пациентов с дефицитом
  липопротеинлипазы — очень редкого
  заболевания, сопровождающегося
  абдоминальной болью, панкреатитом и
  ксантомами. К сожалению, развитие данный
  препарат не получил. Так, французский
  комитет по одобрению лекарственных
  препаратов отметил, что терапия имеет
  умеренный эффект по снижению уровня
  триглицеридов и тяжести панкреатита,
  и не наблюдается долгосрочная эффективность
  препарата, в то время как повторное
  применение генной терапии невозможно
  в силу механизма ее действия.
• В
  Германии Глиберу посчитали очень дорогим
  препаратом — цена терапии для одного
  пациента составляла €900 000, страховые
  компании не были готовы оплачивать
  столь дорогостоящее лечение с умеренной
  эффективностью. Дальнейшее развитие
  препарат так и не получил.
  

Имлугик

• Имлугик
  (талимоген лагерпарепвек) представляет
  собой модифицированную форму вируса
  простого герпеса 1 типа, который
  планировали использовать у пациентов
  с рецидивирующей меланомой и
  нерезектабельными кожными, подкожными
  и узловыми очагами. Терапия была одобрена
  как Европейским Медицинским Агентством
  (ЕМА), так и FDA в октябре 2015 года.
• Единственная
  европейская страна, взявшаяся за развитие
  генного препарата, была Великобритания.
  Однако терапия была признана экономически
  не выгодной и эффективность, оцениваемая
  по общей выживаемости, не превосходила
  таковую при сравнении с другими
  препаратами, использующимися для лечения
  прогрессирующей меланомы.
  

Стримвелис

• Стримвелис
  развивался компанией GlaxoSmithKline при
  сотрудничестве с благотворительной
  организацией Italian’s Fondazione Telethon и
  академическим миланским центром Ospedale
  San Raffaele. Это была первая ex vivo клеточная
  генная терапия, предназначавшаяся
  пациентам с тяжелым комбинированным
  иммунодефицитом, связанным с дефицитом
  аденозин деаминазы. Дети, страдающим
  данным заболеванием, имеют глубокую
  лимфопению и очень низкий уровень
  иммуноглобулина, что влечет за собой
  развитие тяжелых и рецидивирующих
  оппортунистических инфекций.
• Препарат
  был одобрен итальянским медицинским
  агентством, и хотя стоимость терапии
  оценивалась в €594 000, она была значительно
  меньше, чем цена долгосрочной
  фермент-заместительный терапии, помимо
  этого, терапия демонстрировала хорошую
  эффективность. В других европейских
  странах также планируется обсуждение
  вопроса о применении Стримвелиса,
  несмотря на небольшое число новых
  случаев заболевания (15-20 в год).

Заключение

Генная
терапия представляет собой инновационный
метод лечения тяжелых заболеваний.
Однако Органы здравоохранения европейских
стран отдают предпочтение только
терапии, демонстрирующей эффективность
в сравнении с уже существующими методами
лечения, а также отвечающей критериям
экономической выгодности.

Источник:
Nicolas Touchot, Mathias Flume. Early Insights from Commercialization
of Gene Therapies in Europe.

(Why?)

Published at Tue, 08 Aug 2017 21:00:00 +0000