Детские лейкозы будут лечить капельницами за $500 000

Первую в истории генную терапию собираются одобрить к использованию в США. Местные регулирующие органы проголосовали дать зеленый свет новому лечению, которое помогает тренировать клетки на уничтожение наиболее распространенной детской опухоли.

Управление по санитарному надзору за продуктами питания и медикаментами США проголосовало за внедрение первой в истории американской медицины генной терапии в качестве средства лечения. Данная технология, разработанная учеными из Университета Пенсильвании и Novartis Corp, носит название CAR-T therapy. Она cоздана для лечения лейкозов у детей и взрослых. Технология перепрограммирует человеческие клетки на распознавание и уничтожение опухолей. Эксперты утверждают, что это может быть первой волной аналогичных методик, адресно разрабатываемых для лечения рака у каждого конкретного пациента. Перед нами дальнейшее развитие иммунотерапии, при которой иммунная система пациента готовится к уничтожению патологических новообразований с помощью специальных лекарств.

В последние годы жертвы лейкозов из разных стран мира стекались в США для того, чтобы попытаться спасти свою жизнь с помощью уникальной генной терапии, однако она не была официально одобрена, а проходила лишь клинические исследования. Эксперты заявили, что лекарственный препарат под названием tisagenlecleucel должен использоваться для лечения пациентов с рецидивирующим В-клеточным острым лимфобластным лейкозом — наиболее распространенным в США детским раком. Если одобрение будет завершено, то лекарство, предназначенное для однократного применения, принесет своим разработчикам миллиарды долларов. Это связано с тем, что стоимость лечения составляет астрономические $500 000.

Для фармацевтической отрасли это настоящий джек-пот, о котором многие компании пока только мечтают. Если его выиграет Novartis, то за ней могут последовать и другие гранды, разрабатывающие в настоящее время аналогичные методы терапии рака. Сложно представить, родители каких больных раком детей во многих странах мира смогут выложить такие деньги за единичную капельницу, поэтому остается надеяться, что какие-либо фармацевтические компании выведут на рынок более дешевые аналоги данного лекарственного препарата.